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Organes: Syndromes myélodysplasiques (SMD)
Daiichi Sankyo Pharma MAJ Il y a 4 ans

Étude 2102-HEM-101 : étude de phase 1-2 évaluant la sécurité et l’efficacité du FT-2102 en monothérapie ou en association avec une chimiothérapie à base d’azacitidine ou de cytarabine chez des patients ayant une leucémie myéloïde aiguë ou des syndromes myélodysplasiques avec une mutation sur le gène IDH1. Les syndromes myélodysplasiques constituent un ensemble de maladies qui se caractérisent par une baisse de la production de cellules sanguines matures et une accumulation de cellules sanguines immatures dans la moelle osseuse et le sang. Les syndromes myélodysplasiques peuvent évoluer vers une leucémie. La leucémie aiguë myéloïde est un type de cancer due à la mutation d’une cellule souche appelée cellule souche myéloïde. Ces cellules souches se transforment normalement en globules rouges et en certains types de cellules du système immunitaire. La leucémie aiguë myéloïde se caractérise par une multiplication incontrôlée de cellules indifférenciées anormales, appelées blastes leucémiques, et par une évolution rapide de la maladie. Les mutations IDH1 et IDH2 sont présentes dans 10 à 20 % des cas de cancers de leucémie aiguë myéloïde. Ces mutations induisent une surproduction de l’enzyme appelée isocitrate déshydrogénase (IDH) et une inhibition de la maturation des cellules du sang. Le FT-2102 est un nouveau traitement à l’étude ciblant la mutation IDH1. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité du FT-2102 seul ou associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine ou de cytarabine chez des patients ayant une leucémie myéloïde aiguë ou des syndromes myélodysplasiques avec une mutation sur le gène IDH1. L’étude comprendra deux phases : Lors de la phase 1, les patients seront inclus dans trois groupes. Les patients du 1er groupe recevront du FT-2102. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 1 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 2ème groupe recevront du FT-2102 associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 1 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients du 3ème groupe recevront du FT-2102 associé à une chimiothérapie à base de cytarabine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 1 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Lors de la phase 2, les patients seront regroupés dans 6 cohortes en fonction des caractéristiques de leur pathologie, de leur réponse au traitement et de leurs traitements antérieurs : Les patients de la cohorte 1 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 2 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 3 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 4 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1, associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété à chaque cure de la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 5 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1, associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété pendant la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients de la cohorte 6 recevront du FT-2102 à la dose recommandée pour la phase 2 déterminée lors de la phase 1, associé à une chimiothérapie à base d’azacitidine administrée selon la prise en charge standard du centre. Le traitement sera répété pendant la phase 2 en l’absence de progression de la maladie ou d’intolérance au traitement. Les patients seront suivis pendant une durée maximum de 30 semaines.

Essai ouvert aux inclusions
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Celgene MAJ Il y a 6 ans

Étude AZA-MDS-003 : étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, comparant l'efficacité et la tolérance de l'azacitidine orale associé à un soin de support optimal par rapport à un placebo associé à un soin de support optimal, chez des patients ayant une thrombopénie et une anémie avec dépendance transfusionnelle en globules rouges induites par un syndrome myélodysplasique de faible risque (critères PSS). [Informations issues du site clinicaltrials.gov et traduites par l'INCa] L’objectif de cette étude est de comparer l'efficacité et la tolérance de l'azacitidine orale associé à un soin de support optimal par rapport à placebo associé à un soin de support optimal, chez des patients ayant une thrombopénie et une anémie avec dépendance transfusionnelle en globules rouges induites par un syndrome myélodysplasique de faible risque (critères PSS). Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes : Les patients du premier groupe recevront des comprimés d’azacitidine administrés tous les jours pendant trois semaines, répétés toutes les quatre semaines , associés à un soin de support optimal. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo associé à un soin de support optimal selon les mêmes modalités que dans le premier groupe. Dans le cadre de cette étude, ni le patient, ni le médecin ne connaitront le type de traitement attribué (azacitidine ou placebo).

Essai ouvert aux inclusions
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) MAJ Il y a 4 ans

AZA-PLUS : Essai de phase 2, randomisé visant à déterminer l’association thérapeutique incluant l’azacytidine la plus efficace, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cet essai est de déterminer laquelle des différentes associations thérapeutique testées, incluant de l’azacytidine, est la plus efficace dans le traitement de patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. Les patients seront répartis de façon aléatoire en trois groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des injections quotidiennes d’azacytidine pendant une semaine. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines jusqu’à six cures. Les patients du deuxième groupe recevront de l’azacytidine selon les mêmes modalités que dans le premier groupe, associée à des comprimés d’acide valproïque administrés quotidiennement, pendant une semaine. Ces traitements seront répétés toutes les quatre semaines jusqu’à sic cures. Les patients du troisième groupe recevront de l’azacytidine selon les mêmes modalités que dans les deux autres groupes, associée à des comprimés de lénalidomide administrés pendant deux semaines. Ces traitements seront répétés toutes les quatre semaines jusqu’à six cures. Des évaluations cliniques seront faites après trois et six cures de traitement.

Essai clos aux inclusions
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Glaxo Smith Kline (GSK) MAJ Il y a 5 ans

SUPPORT : Essai de phase 3 randomisé, en double aveugle contre placebo, évaluant l’efficacité de l’eltrombopag associé à de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique intermédiaire ou de haut risque. [essai en attente d'ouverture] L’objectif de cet essai est d’évaluer l’efficacité de l’eltrombopag associé à de l’azacitidine, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique non antérieurement traités par chimiothérapie. Les patients seront répartis de façon aléatoire en deux groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des comprimés d’eltrombopag tous les jours et de l’azacitidine par voie sous-cutanée pendant une semaine. Ce traitement sera répété tous les mois, pour au moins six cures. Les patients du deuxième groupe recevront le même traitement que dans le premier groupe, mais l’eltrombopag sera remplacé par des comprimés de placebo. Les patients répondeurs pourront continuer à recevoir le traitement par azacitidine et le traitement alloué. Des prélèvements sanguins et des questionnaires de qualité de vie seront régulièrement réalisés au cours de l’étude. Les patients seront suivis un mois après la fin du traitement puis tous les trois mois pendant cinq ans. Dans le cadre de cet essai, les patients pourront également participer à une étude de pharmacogénétique et de recherche translationnelle associée, nécessitant des prélèvements de sang supplémentaires.

Essai en attente
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Groupe Français des Myélodysplasies (GFM) MAJ Il y a 4 ans

Étude Eqol_MDS : étude de phase 2, randomisée, évaluant l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) avec une thrombopénie de risque faible ou intermédiaire-1. [essai clos aux inclusions] L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la tolérance d’un traitement par eltrombopag, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD) avec une thrombopénie de risque faible ou intermédiaire-1. Les patients du premier groupe recevront des comprimés d’eltrombopag une fois par jour pendant six mois. Dans le cadre de cette étude, la dose d’eltrombopag débutera à 50 mg/jour et sera augmentée de 50 mg toutes les 2 semaines, en fonction de la tolérance et de la réponse, jusqu’à une dose maximum de 300 mg/jour. Les patients du deuxième groupe recevront un placebo administré selon les mêmes modalités que dans le premier groupe. Dans le cadre de cette étude, le patient ne connaitra pas le type de traitement attribué (placebo ou eltrombopag). Pendant le traitement, les patients bénéficieront d’un examen clinique et d’un examen biologique (prélèvement de sang), une fois par semaine pendant un mois, puis toutes les deux semaines jusqu’à la fin du traitement. Après la fin du traitement, les patients seront revus tous les trois mois pendant un an et demi, puis tous les six mois. Le bilan de suivi comprendra notamment un examen clinique, un examen biologique et un questionnaire de qualité de vie.

Essai clos aux inclusions
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Janssen Cilag International MAJ Il y a 4 ans

Etude 63935937MDS3001 : étude de phase 3 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat dans une 1ère partie, et son efficacité comparée à un placebo dans une 2ème partie chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD), de risque IPSS faible ou intermédiaire-1 en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant de l’érythropoïèse (ASE). [essai clos aux inclusions] Les syndromes myélodysplasiques (SMD) forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Dans ces SMD, une enzyme, la télomérase, est hautement activée et entraine une prolifération des cellules anormales continue et incontrôlée. L’imételstat est un inhibiteur de télomérase et pourrait apporter un bénéfice clinique aux patients ayant un SMD. Une étude clinique a montré que le traitement par imételstat a abouti à une indépendance vis-à-vis de la transfusion sanguine. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat et de la comparer à un placebo chez des patients ayant un SMD de faible risque ou intermédiaire, en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant l’érythropoïèse (ASE). Lors de la partie 1, l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat seront évaluées. Les patients recevront de l’imételstat par voie intraveineuse (IV) en 2h toutes les 4 semaines. Lors de la partie 2, l’efficacité de l’imételstat sera comparée à celle d’un placebo. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : - Les patients du groupe expérimental recevront de l’imételstat par voie IV toutes les 4 semaines. - Les patients du groupe contrôle recevront un placebo par voie IV toutes les 4 semaines. Pour chaque partie, le traitement sera poursuivi jusqu’à progression de la maladie, survenue d’une intolérance ou absence de réponse : si après 6 mois de traitement, le patient n’a pas atteint une amélioration hématologique ou une indépendance vis-à-vis des transfusions pendant au moins 8 semaines, une poursuite du traitement devra être discutée avec le promoteur. Pour chaque partie, des prélèvements sanguins seront effectués le 1er jour de chaque cure (avant et/ou après la perfusion en fonction de la cure). Un électrocardiogramme sera réalisé dans le mois précédant l’entrée dans l’étude et le 1er jour de la 2ème cure. Une ponction de moelle osseuse sera pratiquée toutes les 24 semaines après le 1er jour de la 1ère cure jusqu’à suspicion d’une progression de la maladie, et au moment où une amélioration hématologique, une réponse complète ou partielle sera suspectée. Une biopsie sera réalisée une fois par an et lorsqu’une progression de maladie sera suspectée. Les patients auront une visite dans le mois suivant la fin du traitement puis seront suivis selon les procédures habituelles du centre.

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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) MAJ Il y a 6 ans

AZA-PLUS : Essai de phase 2, randomisé visant à déterminer l’association thérapeutique incluant l’azacytidine la plus efficace, chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. L’objectif de cet essai est de déterminer laquelle des différentes associations thérapeutique testées, incluant de l’azacytidine, est la plus efficace dans le traitement de patients ayant un syndrome myélodysplasique de haut risque. Les patients seront répartis de façon aléatoire en trois groupes de traitement. Les patients du premier groupe recevront des injections quotidiennes d’azacytidine pendant une semaine. Ce traitement sera répété toutes les quatre semaines jusqu’à six cures. Les patients du deuxième groupe recevront de l’azacytidine selon les mêmes modalités que dans le premier groupe, associée à des comprimés d’acide valproïque administrés quotidiennement, pendant une semaine. Ces traitements seront répétés toutes les quatre semaines jusqu’à sic cures. Les patients du troisième groupe recevront de l’azacytidine selon les mêmes modalités que dans les deux autres groupes, associée à des comprimés de lénalidomide administrés pendant deux semaines. Ces traitements seront répétés toutes les quatre semaines jusqu’à six cures. Des évaluations cliniques seront faites après trois et six cures de traitement.

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